中医患者报告结局量表研究现状文献计量学分析

张舒琪，朱彦，姚克宇，孙函，刘丽红

中国中医科学院中医药信息研究所，北京 100700

患者报告结局（patient reported outcome，PRO）是指直接来自患者的任何有关其健康状况和治疗效果的报告，无需临床医生或其他人的解释[1]。近年来，现代医学对患者自我感受测量愈发重视，当前国外针对PRO量表的研究陆续趋于规范及科学化[2]，引起中医学界的关注。由于中医注重“天人相应”“以人为本”“形神一体观”，重视患者生理、心理、社会、环境等不同维度的主观感受，中医临床疗效评价符合PRO的内涵，不断有研究者开始关注PRO在中医临床中的应用[3-4]。中医学者以PRO量表为工具评估患者的健康状况、功能状态及治疗感受，并以此作为探索评价中医药临床疗效的新方法和新手段[5]。

目前，中医PRO量表相关研究已有不少文献报道，但未见有研究将相关文献进行全面整理与统计分析。本研究通过全面收集中医PRO量表研制相关文献并对其基本信息进行统计，分析目前中医PRO量表的研究现状及存在的问题，并提出相应的思考与建议，以供后续中医PRO量表研究参考借鉴。

1 资料与方法

1.1 文献来源与检索策略

以中国知识资源总库（CNKI）、中国学术期刊数据库（万方数据）、中国生物医学文献数据库（CBM）、PubMed、Embase及Web of Science数据库为检索来源，检索中医PRO量表相关研究的中英文期刊及会议论文。检索时限均从建库至2023年1月31日。

检索词包括中文主题词“中医患者报告结局”“中医患者临床结局”“中医PRO”“病人报告”“报告结局”“量表”“问卷”；英文检索词“TCM”“patientreported outcomes”“PRO”“scale”。

1.2 文献筛选标准

纳入标准：①发表于国内外学术期刊会议论文集；②研究内容为中医PRO量表，凡符合下列任一条者均界定为中医PRO量表：文献明确描述量表的研制目的为可报告中医患者临床结局；或虽未明确说明研制目的，但文献结论描述有关“可用于患者临床结局评价”；或虽未明确说明研制目的，但在中医理论指导下构建或条目来源之一为中医文献的患者报告结局量表；③文献内容至少涉及以下之一：量表理论框架构建、条目产生及筛选或量表测量特性考评。

排除标准：①硕博士学位论文；②综述类、文摘类文献；③重复发表文献仅保留1篇；④与中医生活质量量表或中医证候量表等研制相关，但与中医PRO无关的中医疗效评价量表相关文献。

1.3 规范数据

由于量表研制是一个循序渐进的过程，在文献调研过程中发现同一个量表可被多篇文献报告其各个阶段的研制结果，根据量表的名称、文献作者和文献描述，将研制同一量表的不同文献合并归类并进行数据提取。

1.4 数据分析

下载文献全文并逐篇阅读，提取量表相关数据元素，包括量表名称、作者、文献发表年份、疾病种类、条目池构建方法、条目筛选方法、量表维度及条目数量、量表信效度、反应度及可行性等，对抽取出的数据进行规范化处理。由2人通过查阅原文遵循统一规范进行数据抽取，如有分歧则由第3人加入讨论，以3人中2人意见一致为准。核对无误后基于提取出的数据进行统计分析。

2 结果

2.1 文献检索结果

CNKI、万方数据、CBM分别检索到1 283、732、162篇文献，PubMed、Embase及Web of Science数据库未检索到符合纳入标准的相关文献。通过阅读篇名、摘要和全文进行文献筛选，最终共有88篇文献符合标准，纳入文献筛选流程见图1。

图1 纳入文献筛选流程

2.2 发文量分布

从建库至2023年1月为止，共有88篇中医PRO量表研究文献，其中2012年和2017年发表文献数量最多，各有12篇文献，具体发文趋势见图2。

图2 88篇中医PRO量表研究文献发文时间分布

2.3 量表元素

纳入的88篇研究文献中共包含50个中医PRO量表，其基本元素包括量表名称、作者、发表年份、疾病种类等信息见表1。

表1 88篇中医PRO研究文献量表基本元素

2.4 疾病种类

中医PRO量表涉及疾病较为广泛，共涉及9个疾病系统，前5位分别是消化系统（11个）、呼吸系统（9个）、神经系统（7个）、内分泌系统（6个）、循环系统（5个），提示消化系统及呼吸系统疾病领域的中医PRO量表研究较受关注。

2.5 量表开发

2.5.1 维度设置

50个量表中，设置为4个维度的量表最多，有22个；其次是3个维度，有12个。50个量表中，有25个量表均包含生理、心理、社会3个基础维度，除此3个维度外，量表还会设置独立性/环境/治疗/满意度等维度；有9个量表设置了中医特色维度，见表2。

表2 9个中医PRO量表名称及其中医特色维度

2.5.2 条目池构建

50个量表中，条目数设置为30～40个的量表数最多，有16个，所有量表中均包含具有中医特色的条目，均介绍了条目池的构建方法，其中32个量表采用了专家咨询法，32个量表采用了文献研究法，30个量表采用了访谈法，提示这3种方法为目前中医PRO量表条目池构建的主流研究方法，见图3。同时我们发现有15个量表同时采用了这3种方法，而单纯只使用某一种方法的研究较少，说明条目池的构建采用多种方法结合更具有可靠性。

图3 50个中医PRO量表条目池构建方法

2.5.3 条目筛选

本次研究收集到的50个量表中，39个量表涉及条目筛选。量表条目筛选方法包含主观和客观方法，主观方法主要是德尔菲法，客观方法为统计学方法，主要有包括离散趋势法、区分度分析法、相关系数法、克朗巴赫系数法、因子分析法、系统聚类法、判别分析法等。采用主观和客观方法相结合的量表9个，单纯采用德尔菲法的量表10个，单纯运用客观方法的量表24个。

2.6 量表测评

50个量表中，27个量表进行了信度测评，24个量表进行了效度测评，9个量表进行了反应度测评，16个量表进行了可行性测评。

2.6.1 信度测评

信度是衡量量表内部一致性的重要指标。进行了信度测评的27个量表主要采用克朗巴赫系数、分半信度、重测信度及内在信度等方法。使用前3位的分别是克朗巴赫系数（25个）、分半信度（18个）、重测信度（4个）。提示克朗巴赫系数和分半信度2种方法在信度测评上最受欢迎，而同时使用以上3种信度测评方法的量表只有2个，说明量表研制的信度测评还不够全面完善，仍需改进。

2.6.2 效度测评

效度是指测量的结果能反映所考察内容的程度，测量结果与要考察的内容越吻合，效度越高；反之效度越低。进行效度测评的24个量表中，23个进行了结构效度检验，其次是内容效度（13个）、区分效度（8个）。此外，还有少数量表涉及标准效度和表面效度。

2.6.3 反应度测评

反应度是评价量表是否能区别治疗前后受试者疗效差别的方法。50个量表中只有9个进行了反应度测评，说明量表反应度测评还不够全面普及，仍需改进。

2.6.4 可行性测评

50个量表中只有16个统计了量表的回收率和完成率，完成了可行性测评，说明在可行性测评方面较为薄弱，仍需加强。

3 讨论

中医药在改善临床症状和患者的痛苦与不适方面有着独特优势，但是传统疗效评价主观性较强，定性指标多于定量指标，软指标的测量尺度欠明确，缺乏统一标准，不足以准确反映中医临床疗效。从量化软指标入手，中医PRO量表是一个结合了中医理论及特色的良好指标[15]。PRO量表与中医问诊的作用相似，都注重从患者的角度出发，也与中医学的主要思想一致，而规范、标准、科学性极强的PRO量表可以更好地弥补中医问诊在量化方面的不足，为中医诊断和疗效评价提供新的途径[16-17]。

3.1 总体情况分析

综合以上统计分析，就中医PRO量表研究文献的发表时间而言，该研究起步于2008年前后，随着研究的愈发深入，相关研究热度目前处于大幅上升阶段。中医PRO量表涉及消化系统、呼吸系统等多个系统，其中，有关消化系统的中医PRO量表研究关注度相对较高，如国内已经研制出中医脾胃系疾病PRO量表[18]、脾胃系疾病PRO量表之肠易激综合征子量表[16，19]、脾胃系疾病PRO量表之胃食管病模块[17，20]等与消化系统相关的较为成熟的量表。

就量表开发情况而言，在维度设置中，设置为3～4个维度的量表数量最多（34个），较多量表都设置为生理、心理、社会3个维度；50个量表中9个量表设置了其独有的中医特色维度；设置为30～40个条目的量表数量最多（16个）；一般来说，量表设置的维度及条目针对于不同的病证而定。专家咨询法、文献研究法及访谈法3种方法是目前构建量表条目池所运用的主流研究方法；在量表条目筛选过程中，多数研究主要运用客观方法，较少运用主观方法（即德尔菲法）。

就量表测评情况而言，50个量表中，只有27个量表进行了信度测评，24个量表进行了效度测评，9个量表进行了反应度测评，16个量表进行了可行性测评，提示中医PRO量表的测评还待进一步完善。

就文献报告内容的完整度而言，只有27个量表详细介绍了其研制方法及完整的量表维度及条目，如由何庆勇等[15，21-23]研制的基于冠心病心绞痛PRO评价量表，其完整度高，研制流程规范，且进行了完整的条目池构建、条目筛选及信效度测评等环节，研制成熟并已投入使用。仍有50%左右的量表未详细介绍完整的研制流程，提示针对中医PRO量表研究的规范性及完整性还需进一步提高。

3.2 研制过程中存在的问题

目前，国内的PRO量表多数直接由翻译国外量表得来并直接应用于中医药的现代临床疗效评价中，无法完全反映中医药的临床疗效[15]。在已发表的中医PRO量表中，有关中医特色维度的设置较少，条目池良莠不齐，且在信度、效度、反应度及可行性考评方面的完成度均有待加强。中医PRO量表的评估缺乏统一的标准和规范，导致不同研究中的量表可能存在差异，难以对中医治疗效果进行比较和评估。

部分发达国家已将PRO量表应用于临床试验、卫生政策的制定、卫生资源效益的评价等，并影响着卫生资源配置与利用的决策[4]。而中医PRO量表仍缺少国内外的一致认可，只有极少数的中医PRO量表被应用于疾病治疗的指南共识里[24]，大多数中医PRO量表并未在国内临床广泛运用，不具有代表性和权威性；且量表研制过程的完整度和规范度等还有较大提升空间。

3.3 中医PRO量表研制建议

中医PRO量表构建，应在对国内外PRO量表现有研究基础上，从多个角度进行量表的设计，结合传统中医辨证施治、整体观的经典理论进行维度设置及条目池建立，其内容和范围也需进一步拓展和完善，并建立标准化的研究方法。

需进一步完善中医PRO量表的测评体系，在初量表形成之后，开展小样本的预调查，初步评价量表的可理解性、可操作性及信效度，根据量表的初步评价结果，修订完善量表，再进一步开展调查，最后形成终量表[25]。

此外，需强化对成熟PRO量表研制经验的学习，进一步加大对中医PRO量表的研发力度和控制量表研制的质量，规范研制步骤，重视量表的信效度测评。筛选条目之前应首先明确测量目标的概念，充分重视患者的主观感受，扩大量表的临床调查区域，量表调查的例数也应达到一定数量，量表维度及条目应根据中医特色病证进行设置，以提高中医PRO量表研制的水平。

值得注意的是，在量表研制过程中需要注重专家尤其是中医临床专家的指导作用，如成立由中医临床专家参加的议题小组和核心小组。因PRO量表适用于中医疗效评价，是对中医软指标进行量化的工具[22]，而中医软指标具有主观性、非线性、多维性等特点，因而量表的建立必须符合中医软指标自身的特性，参考中医临床专家的指导，以使量表不偏离中医特性[26]。

综上所述，尽管国内已经有部分学者开始将PRO量表应用于中医临床疗效评价，如冠心病心绞痛PRO量表[15]等，由于起步较晚，与已经成熟应用的临床PRO量表相比，中医PRO量表的研制仍存在着诸多问题与不足，需要研究者们继续深耕，依照PRO量表研制规则、遵循国际量表研制的规范化步骤，着重突出中医理论特点，选择有利于突显中医自身治疗特色与疗效优势的评价指标，开发出适合国人的高质量的具有中医特色的PRO量表[27]，构建完善中医诊断与疗效评价体系，为我国中医临床疗效的合理评价及中医药学术发展作出更重要的贡献。

此外，本次研究仅依据公开发表的文献进行分析，未收集在研课题及暂未发表的量表相关研究，部分有关量表研制的文献由于未涉及量表理论框架构建、条目产生及筛选或量表测量特性考评等而未被纳入，故本次文献分析难免存在疏漏。