自体外周血干细胞移植治疗原发性系统性淀粉样变性

黄湘华 王庆文 史明君 陈文萃 蒋 松 龚德华 曾彩虹 赵 闽 刘志红

原发性系统性淀粉样变性(primary systemic amyloidosis)又称轻链相关淀粉样变性，简称AL淀粉样变性，是一种浆细胞疾病，由单克隆免疫球蛋白轻链或轻链片段以异常淀粉样纤维结构的形式在细胞外沉积致病，可累及全身多个组织器官，引起多器官功能障碍，导致患者死亡［1］。AL淀粉样变性患者预后差，未治疗者平均生存期仅6～15月，10年生存率不足5%［2］。AL淀粉样变性的治疗手段主要有常规化疗及自体外周血干细胞移植(autologous hematopoietic stem cell transplantation，AHSCT)。马法兰、激素等药物的常规化疗起效慢、完全缓解率低，对改善 AL淀粉样变性预后作用有限。而AHSCT治疗可取得较高的血液学反应和器官反应，其5年生存率可达60%，是目前AL淀粉样变性最有效的治疗方案之一［3］。迄今国外文献已报告超过800例AL淀粉样变性患者行AHSCT的长期随访结果，其中取得完全缓解的患者中位生存期超过了10年［4］。国内对此研究甚少，只有零星个案报道［5］，缺乏AL淀粉样变性患者AHSCT治疗的相关经验。

对象和方法

对象 2010年7月至2011年1月南京军区南京总医院全军肾脏病研究所采用AHSCT治疗AL淀粉样变性患者13例，其中男8例，女5例，年龄35～63岁(中位年龄54岁)，病程2～43月(中位时间9月)，所有患者均以肾脏疾病为首发表现且经肾穿刺明确诊断，免疫荧光染色示肾组织中λ轻链沉积11例，κ轻链沉积2例。

器官受累评价及入选标准 所有患者在经皮肾穿刺明确诊断为AL淀粉样变性后，进一步行直肠黏膜、皮肤、骨髓活检，心脏超声，心电图，肝脏超声，碱性磷酸酶等检查判断器官受累情况，同时评估肾小球滤过率、心功能分级、肺功能、肝功能及并发症情况。……