艾曲泊帕治疗成人原发免疫性血小板减少症的快速卫生技术评估*

于 锦 ，张亚明 ，吴 慧 ，魏 筱 ，曾 超

（1. 江苏省盐城市第一人民医院，江苏 盐城 224000； 2. 江苏大学附属医院，江苏 镇江 212000）

原发免疫性血小板减少症（ITP）是由自身抗体介导的B 淋巴细胞与T 淋巴细胞反应，引起骨髓巨核细胞正常或增加、血小板减少和危及生命的出血［1］，临床表现为瘀青、鼻出血和牙龈出血，严重者可出现致命性胃肠道和脑内出血。ITP 在成人中每10 万人有3.3 万人发病，在儿童中每 10 万人有 1.9 ～ 6.4 万人发病［2］。目前，多采用皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白治疗，但绝大部分成年ITP 患者对一线药物有反应或复发需加用二线药物治疗。二线治疗首选促血小板生成药物、利妥昔单抗、脾切除等，次选达那唑、免疫抑制剂长春碱、环孢素等，但治疗有效率低且不良反应大。艾曲泊帕是首个也是唯一获得批准的新型口服小分子非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO－RA），通过结合血小板生成素受体跨膜区及刺激巨核细胞生长发育，促进骨髓生成血小板［3－6］，用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的成人慢性免疫性（特发性）血小板减少症。其无序列同源性、无免疫原型，不产生中和抗体和交叉反应［7－11］，结合位点比内源性血小板生成素（TPO）更深，与内源性TPO 协同作用，更大程度地激活下游通路，持续激活血小板生成素受体激动剂（TPO－R），高效生成更多血小板［12］，且有纠正免疫作用，可实现长期应答，30% ITP 患者停药后可实现长期缓解［13－17］，提高治愈率。卫生技术评估（HTA）是对卫生技术的技术特性、临床治疗的有效性和安全性、经济学特性和社会适应性进行全面系统的评价。……